Thuốc ức chế PCSK9 đường uống đầu tiên cung cấp thêm một lựa chọn điều trị cho người lớn bị tăng cholesterol máu

Thông cáo báo chí ngày 17 tháng 7 năm 2026, cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Lipfendra (enlicitide) của Merck,  huốc ức chế PCSK9 dạng uống đầu tiên như một liệu pháp bổ trợ cho chế độ ăn uống và tập thể dục để giảm cholesterol lipoprotein mật độ thấp (LDL-C), hay còn gọi là cholesterol “xấu”, ở người lớn bị tăng cholesterol máu, bao gồm cả những người bị tăng cholesterol máu gia đình dị hợp tử (HeFH). Lipfendra có dạng viên nén 20mg uống một lần mỗi ngày, là một lựa chọn thay thế thuận tiện cho thuốc tiêm cần được tiêm định kỳ 2-4 tuần một lần hoặc ba tháng một lần bởi chuyên gia y tế.

Hiệu quả giảm LDL-C và độ an toàn của Lipfendra đã được đánh giá trong hai thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược, với sự tham gia của 3.207 người lớn bị tăng cholesterol máu, bao gồm cả bệnh nhân có và không có bệnh tăng cholesterol máu gia đình dị hợp tử (HeFH), những người đang được điều trị bằng statin ở liều tối đa dung nạp được. Điểm cuối chính trong cả hai nghiên cứu là phần trăm thay đổi LDL-C từ mức ban đầu đến tuần thứ 24 so với giả dược.

Trong thử nghiệm đầu tiên, tuyển chọn những người lớn mắc bệnh tim mạch xơ vữa động mạch (ASCVD) hoặc những người có nguy cơ cao mắc ASCVD, những người tham gia có mức LDL-C trung bình ban đầu là 96 mg/dL. Điều trị bằng Lipfendra dẫn đến giảm trung bình 56% LDL-C ở tuần thứ 24 so với giả dược.

Trong thử nghiệm thứ hai, với sự tham gia của người lớn mắc bệnh tăng cholesterol máu gia đình dị hợp tử (HeFH), những người tham gia có mức LDL-C trung bình ban đầu là 119 mg/dL. Điều trị bằng Lipfendra dẫn đến giảm trung bình 59% LDL-C ở tuần thứ 24 so với giả dược.

Trong thử nghiệm đầu tiên, tần suất phản ứng phụ tương tự nhau giữa bệnh nhân được điều trị bằng Lipfendra và những người dùng giả dược. Trong thử nghiệm thứ hai, các phản ứng phụ phổ biến nhất xảy ra thường xuyên hơn ở nhóm dùng Lipfendra so với nhóm dùng giả dược là tiêu chảy và chóng mặt. Trong cả hai thử nghiệm, tỷ lệ ngừng điều trị do phản ứng phụ là tương đương nhau giữa nhóm được điều trị bằng Lipfendra và nhóm dùng giả dược.

Lipfendra đã được ưu tiên xem xét cho chỉ định giảm LDL-C này. Hồ sơ đăng ký cũng được xem xét theo chương trình thí điểm Phiếu ưu tiên quốc gia (CNPV: the Commissioner’s National Priority Voucher) là một sáng kiến do U.S. Food and Drug Administration (FDA) khởi xướng nhằm rút ngắn thời gian xét duyệt hồ sơ thuốc và sinh phẩm, nhằm mục đích giúp đẩy nhanh quá trình xem xét các liệu pháp giải quyết các ưu tiên về sức khỏe cộng đồng quốc gia.

Nhưng một bằng chứng quan trọng vẫn còn thiếu. Các thử nghiệm cho đến nay chỉ chứng minh khả năng giảm LDL của Lipfendra, chứ không phải giảm các biến cố tim mạch. Chúng ta vẫn phải chờ đợi thử nghiệm CORALreef Outcomes để biết liệu Lipfendra có thực sự làm giảm các cơn đau tim và đột quỵ hay không.

BS CKII LƯƠNG VĂN SINH

Tài liệu tham khảo:

1. FDA Approves First Oral PCSK9 Inhibitor to Lower LDL Cholesterol in Adults with High Cholesterol, July 17, 2026. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-oral-pcsk9-inhibitor-lower-ldl-cholesterol-adults-high-cholesterol.

2. Viktor Zarev: “An Oral PCSK9i and What it Means for Merck”. Cardiac Wire . July 20, 2026. https://cardiacwire.com/an-oral-pcsk9i-and-what-it-means-for-merck/